畸形性骨炎別名：變形性骨營養不良癥

【治療】
一、非手術治療
主要適應證包括：疼痛;畸形;血清堿性磷酸酶或尿羥脯氨酸含量增至正常值的2倍;神經壓迫癥狀;高排出性充血心力衰竭;病理性骨折。
1.降鈣素(人降鈣素，鮭降鈣素) 降鈣素是由甲狀腺濾泡旁細胞分泌的活性多肽，它可抑制破骨細胞活性，抑制骨吸收，有利于骨修復，從而用于Paget病的治療。它可降低Paget病血清堿性磷酸酶活性，使尿中羥脯氨酸鹽的排泄減少，使骨病局部增加的血流減少，且有良好的鎮痛效果。鮭降鈣素與人降鈣素分子結構雖有不同，但其藥理作用相似，藥源充分且價格便宜，但長期使用易產生中和抗體而使藥效減低或出現過敏反應。鮭降鈣素100U/d，皮下注射，連續使用3～6個月，可使骨痛減輕，血生化異常改善。如無特殊毒副反應，可減量維持治療1～2年。常見的副作用有注射后惡心、皮膚潮紅及腹瀉等，一般無須停藥。停藥過久可見病變復發。
2.雙磷酸鹽復合物 羥乙二膦酸二鈉鹽有很強的抑制破骨作用，口服劑量為5～10mg/(kg·d)，連續療程不應超過6個月。然后停藥3～6個月，根據病情需要再進行下一個療程。因為使用此藥6個月一般均可收到明顯療效，如再持續用藥反而會抑制骨礦化，抑制新骨形成，或引起骨痛。另一種新的雙磷酸鹽已經試用于臨床，可腸道外給藥，療效與羥乙二膦酸二鈉鹽相當，如阿侖膦酸鈉、帕米雙膦酸鈉、risedronate、tiludronate等。由于新一代的雙磷酸鹽藥物在降低病情活動性方面極為有效，并且短期用藥后療效可維持數年之久，治療后新產生的板層骨可逐漸取代病理的編織骨;因此傳統的治療藥物如降鈣素和早期使用的雙磷酸鹽藥物，羥乙膦酸鈉已被新一代的雙磷酸鹽藥物取代。
目前無統一的治療適應證。由于新一代雙磷酸鹽藥物具有非常高的療效、較好的耐受性和較短的治療周期(2～3個月)，因此一般認為有癥狀者、有患發并發癥傾向者和堿性磷酸酶明顯升高者應給予治療。治療后有近三分之二的患者堿性磷酸酶可降至正常，隨診期間應每隔3～6個月監測血堿性磷酸酶一次;如發現堿性磷酸酶升高應給予另一療程治療，通常仍然有效。
多項研究表明，新一代雙磷酸鹽藥物治療對自發性骨痛患者有效率達82%，對髖和膝骨關節炎引起的疼痛有效率達27%，對股骨和脛骨畸形變引起的疼痛有效率達52%;對血管竊血綜合征也有顯著療效，可使竊血現象消失。表2概括了新一代雙磷酸鹽治療本病常見療效。
3.非甾體抗炎藥 非甾體抗炎藥對Paget病本身無治療作用，但它可有效地止痛而被臨床使用。
4.普卡霉素 本品為細胞毒抗生素，可抑制DNA合成，對破骨細胞活性有很強的抑制作用，且起效迅速，但因其毒性反應較大，如惡心、嘔吐、肝臟腫大、腎臟損害、血小板減少等，而僅被用于治療Paget病伴有進行性脊髓受壓或手術治療前，以迅速控制病情，減少骨病部位血流。
5.外科手術治療 手術治療的主要適應證為：部分病理性骨折;嚴重關節炎;負重骨的嚴重畸形。
【預后】
骨肉瘤為本病最嚴重的并發癥。約0.3%的患者發生骨肉瘤，約1%并發成骨肉瘤、一旦診斷為骨肉瘤，其生存期常不足一年。阿侖膦酸鈉、帕米二膦酸鈉、risedronate、tiludronate等。由于新一代的二磷酸鹽藥物在降低病情活動性方面極為有效，并且短期用藥后療效可維持數年之久，治療后新產生的板層骨可逐漸取代病理的編織骨;