小兒肥厚型心肌病別名：小兒不對稱性室間隔肥厚

(一)治療
1.藥物治療 應限制患者參加緊張或劇烈活動，避免運動后發生猝死。洋地黃、異丙腎上腺素、多巴胺等正性肌力藥及強效利尿藥應避免應用。正性肌力藥可增加左室壓力階差，使臨床癥狀加重，并可引發室性心律失常。強效利尿藥減輕心室前負荷，致左室流出道梗阻加重。HCM收縮功能正常，因舒張功能障礙引起肺淤血，用利尿藥應謹慎，并與普萘洛爾(心得安)合用。有癥狀的HCM采用β阻滯藥或鈣阻滯藥治療。對無癥狀的患者是否應用尚有不同意見，但有明確的猝死家族史或嚴重心室肥厚的患者，則需用藥。
(1)β阻滯藥：通常用普萘洛爾(心得安)或阿替洛爾(氨酰心安)，具有抗交感神經作用，可減慢心率，降低左室收縮力和室壁應力，改善舒張功能。應用普萘洛爾(心得安)治療，約1/3患兒癥狀完全緩解，但對肥厚的程度和進展以及室性心律失常均無效用，也不能消除猝死的危險。普萘洛爾(心得安)用量3～4mg/(kg·d)，根據癥狀及心律調節劑量，可增加到每天120mg，分3次服。
(2)鈣阻滯藥：維拉帕米(異搏定)、硝苯地平用于治療HCM。維拉帕米(異搏定)可有效減低左室壓力階差，改善舒張期充盈，并可減慢心率，降低血壓，使心肌氧耗下降，從而緩解臨床癥狀，并提高運動耐力。對β阻滯藥無效者，換用鈣阻滯藥，可獲效益。有嚴重傳導阻滯者禁用維拉帕米(異搏定)。硝苯地平可舌下含服，作用同維拉帕米(異搏定)。曾報道嬰兒應用硝苯地平或維拉帕米(異搏定)，致猝死增加，故不宜用于1歲以內患兒。維拉帕米(異搏定)用量4～6mg/(kg·d)，分3次服，依據癥狀調節劑量。普萘洛爾(心得安)、維拉帕米(異搏定)可單用或聯合應用，調節適當用量后，應長期服用。
(3)胺碘酮：有嚴重室性心律失常選用胺碘酮治療，長期用藥可改善舒張功能，提高運動耐力及存活率。
2.解除梗阻 對于藥物治療無效的左室流出道梗阻患者，以往采用外科手術治療，做左室部分心肌切除術或二尖瓣置換術。近年研究了兩種可代替外科手術、減輕左室流出道梗阻的有效方法：
(1)雙腔全自動起搏器(DDD)：DDD治療可減輕嚴重左室流出道梗阻和二尖瓣關閉不全，患者耐藥癥狀得到改善，并提高了運動耐力。在右室安裝DDD，引起室間隔向相反方向運動，使收縮期左室流出道增寬，因此收縮期左室流出道血流速度減慢，二尖瓣前葉向前運動降低，從而進一步減輕左室流出道梗阻和二尖瓣關閉不全。然而這些DDD起搏的即時作用并不能完全闡明DDD起搏引起的血流動力學改變。長期的起搏治療，即使在DDD起搏暫時中斷，恢復竇性心律時，血流動力學的改善仍很明顯。DDD作用機理仍待研究。曾報道應用DDD治療抗藥的左室流出道梗阻HCM 84例，患者年齡11～77歲(平均49±16歲)，心功能Ⅲ～Ⅳ級81例，Ⅱ級3例，均有嚴重癥狀，其中暈厥35例(42%)，暈厥前兆41例(49%)。左室壓力階差休息時96mmHg±41mmHg 74例，激動時>55mmHg 10例。經DDD治療隨訪平均2.3年±0.8年，最長3.5年，結果癥狀消除28例(33.3%)，改善47例(56%)，無改變7例(8.3%)，猝死2例(2.4%)，3年累計存活率97%。35例有暈厥發作者只有5例(6%)仍有暈厥發生。74例休息時壓力階差從96mmHg±41mmHg下降為27mmHg±31mmHg。該臨床研究結果提示DDD治療對于嚴重左室流出道梗阻，尤其是有暈厥發作的患者的預后有明顯改善。
(2)經皮室間隔消融術(Percutaneous transluminal septal myocardial ablation，PTSMA)：又稱化學間隔消融術(chemical septal ablation，CSA)。通過心導管在冠狀動脈前降支的穿隔支注射乙醇，造成近端室間隔梗死、變薄，從而減輕左室流出道梗阻。較外科手術簡便、安全，已用于治療左室流出道梗阻HCM的抗藥患者。術后近期結果提示大部分患者癥狀好轉，心功能改善，左室壓力階差下降。PTSMA可引起快速性心律失常。至于遠期是否影響左心功能，仍需觀察。
(二)預后小兒HCM臨床表現多樣化，預后不一。嬰兒患者多于1歲內死亡，心力衰竭為主要死亡原因。曾報道1歲以上兒童HCM 37例，包括18例無癥狀者，隨訪1～12年(平均9年)，死亡18例，年死亡率4.8%，高于成人的2%～3%。死亡原因：猝死11例(30%)，心力衰竭 2例(5%)，心肌切除術后3例(8%)，感染性心內膜炎及自殺各1例。上述病例為選擇性住院的高?；颊?，病死率高，不能代表總體情況。一般認為正確估計病死率約為1%或更低。猝死常發生在年齡15～35歲，青少年及年輕成人HCM患者。猝死前大多無癥狀或僅有輕微癥狀，多于運動后發生。猝死高危的臨床指征有：
1.暈厥或心臟停搏史。
2.特異的遺傳缺陷，家族中有猝死或暈厥史。
3.青少年期。
4.嚴重左室肥厚。
5.動態心電圖有室性心動過速。